Jede am Menschen durchgeführte Untersuchung, die dazu bestimmt ist, klinische oder pharmakologische Wirkungen von Arzneimitteln zu erforschen oder nachzuweisen oder Nebenwirkungen festzustellen oder die Resorption, die Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung zu untersuchen, mit dem Ziel, sich von der Unbedenklichkeit oder Wirksamkeit der Arzneimittel zu überzeugen. Die Begriffe „klinische Prüfung“ und „klinische Studie“ entsprechen einander.

Gruppe von Probanden, die gleichzeitig oder nacheinander unter einem ähnlichen Studiendesign in dieselbe Behandlungsgruppe aufgenommen werden. Eine Studie kann aus einer oder mehreren Kohorten bestehen.

In einer klinischen Studie muss eine Therapie gegen eine andere geprüft werden, um festzustellen, ob es Unterschiede zwischen den Behandlungen gibt. Die Kontrollbehandlung wird als Vergleich zu einer neuen Therapie eingesetzt und kann, muss aber nicht, als Standard für die Krankheit gelten.

Siehe Kontrollbehandlung

Eine Studie, in der ein Prüfmedikament mit einer in ihrer Wirkung bekannten Behandlung verglichen wird. Die Kontrollgruppe erhält entweder gar keine Behandlung, die Standardtherapie oder Placebo.

Bezieht sich auf ein Ereignis, das zu einem Zeitpunkt nach Einschätzung des Prüfarztes für den Patienten eine unmittelbare Lebensgefahr darstellt; es bezieht sich nicht auf ein Ereignis, das, wenn es gravierender gewesen wäre, rein theoretisch den Tod des Patienten hätte verursachen können.

Unter Lebensqualität in Bezug auf den Gesundheits- oder Krankheitszustand versteht man ein psychologisches Konstrukt, das die körperlichen, psychischen, mentalen, sozialen und funktionalen Aspekte des Befindens und der Funktionsfähigkeit der Patienten aus dessen Sicht beschreibt. Zur Bewertung der Lebensqualität wird ein Index verwendet, der die Qualität eines Lebensjahres als Nutzwert angibt.

Der mittlere Wert der aufsteigend sortierten Datenreihe; das heißt der Wert, der die höhere Hälfte einer Probe von der kleineren Hälfte trennt.

Die Summe aller Werte von allen Beobachtungen oder Datenpunkten, dividiert durch die Zahl der Beobachtungen, d.h. ein arithmetischer Durchschnitt.

(Statistischer Begriff) Der am häufigsten auftretende Wert in einer Datenreihe.

Eine US-amerikanische Behörde, die sowohl Grundlagenforschung betreibt als auch klinische Forschungen durchführt und/oder finanziell unterstützt.

Nebenwirkungen sind die beim bestimmungsgemäßen Gebrauch eines Arzneimittels auftretenden, schädlichen, unbeabsichtigten Reaktionen, d.h. bei einer Nebenwirkung besteht ein Zusammenhang mit dem Medikament (vg. auch „unerwünschtes Ereignis“).

Eine Studie, in der Proband/Patient und Prüfärzte wissen, welches Präparat verabreicht wird – im Gegensatz zu einer Doppelblind-Studie.

Keiner der Beteiligten wird bezüglich der Behandlungszuteilung “verblindet” (d.h. Prüfer, Proband/Patient und Auftraggeber wissen, welche Medikation wem verabreicht wird). Bei randomisierten Open-label-Studien sollte die „Verblindung“ im Hinblick auf die Randomisierungsfolge bis zum Zeitpunkt der tatsächlichen Randomisierung aufrechterhalten werden.

Ein Medikament für eine sehr seltene Krankheit oder Störung, für die die Zulassungsbehörden möglicherweise eine schnellere Überprüfung erlauben und einen gewissen Wettbewerbsschutz einräumen können, um die Kosten zu reduzieren und finanzielle Anreize für die Entwicklung derartiger Arzneimittel zu schaffen.